Zdá sa, že veda o génovej terapii konečne dospieva, pretože táto výkonná technológia dospeje do bodu, keď môže pomôcť ľuďom s najťažšie liečiteľnými genetickými chorobami. Jeho schválenie na všeobecné lekárske použitie pri mnohých chorobách sa javí ako bezprostredné. Európska spoločnosť pre lieky v skutočnosti už schválila svoj prvý liek na génovú terapiu.
Zahŕňajú však všetky doterajšie príklady a pokusy somatická bunková terapia. To znamená, že iba menia genetiku buniek iného pacienta ako zárodočná línia spermie alebo vaječných buniek.
Obavy z génovej terapie zárodkami
Génová terapia na zárodočných bunkách vyvoláva veľa kontroverzií, pretože akékoľvek zmeny sa stávajú dedičnými (pretože potomstvo dostane manipulovanú DNA). To umožňuje napríklad nielen opravu genetického defektu, ktorý spôsobuje bublinového chlapca syndrómu u pacienta, ale tiež na odstránenie poruchy natrvalo v nasledujúcich generáciách rodina. Tento príklad je pomerne zriedkavé genetické ochorenie, ale existuje veľa ďalších, napríklad Huntingtonova choroba alebo Duchenne svalová dystrofia, ktoré sú bežnejšie a ktoré by sa teoreticky dali vylúčiť v rodinách trpiacich týmito poruchami.
Aj keď je vylúčenie choroby úplne v rodine pozoruhodnou výhodou, je potrebné sa obávať, že ak sa vyskytne niečo nepredvídané (napríklad leukémia, ktorá bola zavedená u niektorých prvej skupiny detí liečených na syndróm imunitnej nedostatočnosti pomocou prístupu génovej terapie) sa genetický problém prenáša na nenarodené deti budúcich generácií. Obavy týkajúce sa šírenia zárodočných chýb génovej terapie alebo vedľajších účinkov na ďalšie generácie sú je to určite dosť závažné na to, aby sa zastavilo akékoľvek uvažovanie o zárodočnej génovej terapii, ale chyby nie sú iba vydanie.
Genetické vylepšenia sa teraz netýkajú
Ďalšou obavou je, že tento druh manipulácie by mohol otvoriť možnosť vloženia poskytnutých génov vnímané prospešné vlastnosti, ako je zvýšená inteligencia, tendencia k výške alebo dokonca špecifické oko farby. Morálne znepokojenie nad použitím tejto technológie na genetické vylepšenia však nie je okamžitou praktickou otázkou, pretože veda nemá dostatočné pevné základy pochopenie genetiky spojenej s väčšinou týchto zložitých charakteristík, aby boli prístupy génovej terapie, ktoré umožnia zmeniť ktorúkoľvek z nich, v tejto chvíli dokonca uskutočniteľné bod.
Polemiky o germline terapiách a vedeckej metóde
Na konci 90. rokov sa diskutovalo o potenciáli zárodočnej génovej terapie a etických obavách, ktoré ju sprevádzajú. O tejto téme sa v Prírode a USA zaoberalo niekoľko článkov Vestník Národného onkologického ústavu. Americká asociácia pre pokrok vo vede dokonca zorganizovala Fórum o zásahoch ľudskej zárodočnej línie v roku 1997, keď sa vedeckí a náboženskí predstavitelia sústredili skôr na to, čo sa má alebo nemá robiť, ako na skutočný stav vedy v danom okamihu.
Je zaujímavé, že v súčasnosti sa o liečbe zárodočnou líniou diskutuje len veľmi málo. Možno tragédia Jesse Gelsinger, ktorý zomrel na následky silnej alergickej reakcie počas pokusu s génovou terapiou na Pennsylvánskej univerzite v roku 1999 a na neočakávaný vývoj leukémie u dojčiat. liečení na imunitnú poruchu začiatkom roku 2000, vyvolali určitú úroveň pokory a lepšie ocenili starostlivú kontrolu a opatrné experimentálne postup.
Zdá sa, že súčasný dôraz sa kladie skôr na dosiahnutie solídnych výsledkov a pevných postupov, na ktorých je možné stavať, ako na rozdiel od posúvania obálky dopredu s cieľom dosiahnuť nové veľkolepé lieky. Určite prídu ohromujúce výsledky, ale na zabezpečenie praktického a bezpečného ošetrenia je potrebných mnoho dôsledných, metodických a často plodných vedeckých štúdií.
Budúci potenciál pre germline terapie
Ako však bude pokrok v tejto oblasti napredovať a ľudská genetická manipulácia bude čoraz robustnejšia, predvídateľnejšia a rutinnejšia, určite sa znovu objaví otázka zárodočných terapií. Mnohé z nich už stanovujú jasné rozdelenia a pokyny týkajúce sa toho, čo je prípustné alebo nie. Napríklad katolícka cirkev vydala konkrétne usmernenia pre génovú terapiu považuje to za vhodné.
Málokto by bol dnes taký bláznivý, aby uvažoval o zárodočných terapeutických skúškach vzhľadom na naše súčasné obmedzené pochopenie tohto veľmi zložitého postupu. Aj keď vedci v Oregone aktívne sledujú veľmi špecializovanú formu zárodočnej génovej terapie, ktorá práve mení DNA rozčlenenú na mitochondrie. Aj táto práca však vyvolala kritiku. Aj pri oveľa lepšom porozumení genomiky a genetickej manipulácie od prvého testu génovej terapie v roku 1990 stále existujú veľké medzery v porozumení.
Je pravdepodobné, že nakoniec budú existovať presvedčivé dôvody na uskutočnenie zárodočnej liečby. Vytváranie usmernení o tom, ako by mali byť regulované budúce aplikácie génovej terapie, by však bolo založené iba na špekuláciách. O našich budúcich schopnostiach a znalostiach môžeme len hádať. Skutočná situácia, keď príde, bude iná a pravdepodobne posunie etické aj vedecké hľadisko.