Predstavte si, že je schopný vyliečiť akékoľvek genetické ochorenie baktérie z odolné antibiotiká, zmeňte komáry nemôže prenášať maláriu, predchádzať rakovine alebo úspešne transplantovať zvieracie orgány na ľudí bez odmietnutia. Molekulárna mašinéria na dosiahnutie týchto cieľov nie je vecou románu sci-fi odohraného v ďalekej budúcnosti. To sú dosiahnuteľné ciele, ktoré umožňuje rodina DNA sekvencie nazývané CRISPR.
CRISPR (výraz „crisper“) je skratka pre skupinu Clustered pravidelne interspaced Short Repeats, skupinu DNA sekvencie nájdené v baktériách, ktoré pôsobia ako obranný systém proti vírusom, ktoré by mohli infikovať baktériu. CRISPR sú genetický kód, ktorý je rozdelený „medzerami“ sekvencií vírusov, ktoré napadli baktériu. Ak sa baktérie znovu stretnú s vírusom, CRISPR sa chová ako druh pamäťovej banky, čo uľahčuje obranu bunky.
Objav zoskupených repetícií DNA sa objavil nezávisle v 80. a 90. rokoch 20. storočia výskumníkmi v Japonsku, Holandsku a Španielsku. Zkratka CRISPR navrhli Francisco Mojica a Ruud Jansen v roku 2001 na zníženie zmätku spôsobeného používaním rôznych skratiek rôznymi výskumnými tímami vo vedeckej literatúre. Mojica predpokladal, že CRISPR sú formou baktérií
získaná imunita. V roku 2007 to tím vedený Philippe Horvathom experimentálne overil. Netrvalo dlho a vedci našli spôsob, ako v laboratóriu manipulovať a používať CRISPR. V roku 2013 sa laboratórium Zhang stalo prvým, ktorý publikoval metódu inžinierstva CRISPR pre použitie pri editácii genómu myši a humánneho genómu.Prirodzene sa vyskytujúci CRISPR poskytuje schopnosť hľadania a ničenia buniek. V baktériách funguje CRISPR transkripciou medzerníkových sekvencií, ktoré identifikujú cieľovú vírusovú DNA. Jeden z enzýmov produkovaných bunkou (napr. Cas9) sa potom viaže na cieľovú DNA a štiepi ju, vypína cieľový gén a deaktivuje vírus.
V laboratóriu štiepi Cas9 alebo iný enzým DNA, zatiaľ čo CRISPR jej hovorí, kde má ostrihať. Vedci skôr než používajú vírusové podpisy, prispôsobujú spacery CRISPR tak, aby hľadali požadované gény. Vedci modifikovali Cas9 a ďalšie proteíny, napríklad Cpf1, aby mohli gén buď rozrezať, alebo inak aktivovať. Vypnutie a zapnutie génu uľahčuje vedcom štúdium funkcie génu. Orezanie sekvencie DNA uľahčuje jej nahradenie inou sekvenciou.
CRISPR nie je prvým nástrojom na úpravu génov v sade nástrojov molekulárneho biológa. Medzi ďalšie techniky na úpravu génov patria nukleázy zinkových prstov (ZFN), efektorové nukleázy podobné transkripčným aktivátorom (TALEN) a meganukleázy z geneticky modifikovaných genetických prvkov. CRISPR je univerzálna technika, pretože je nákladovo efektívna, umožňuje obrovský výber cieľov a môže zacieliť na miesta neprístupné niektorým iným technikám. Hlavným dôvodom, prečo je to veľká vec, však je to, že je neuveriteľne jednoduché navrhnúť a používať. Potrebné je len cieľové miesto s 20 nukleotidmi, ktoré je možné vyrobiť vytvorením sprievodcu. Mechanizmus a techniky sú tak ľahko zrozumiteľné a použiteľné, že sa stávajú štandardom v študijných programoch pre bakalárske biológie.
Vedci používajú CRISPR na výrobu bunkových a zvieracích modelov na identifikáciu génov, ktoré spôsobujú ochorenie, na vývoj génovej terapie a na vývoj organizmov, aby mali požadované vlastnosti.
Je zrejmé, že CRISPR a ďalšie techniky na úpravu genómu sú kontroverzné. V januári 2017 americká agentúra FDA navrhla usmernenia na pokrytie využívania týchto technológií. Ostatné vlády tiež pracujú na predpisoch, ktoré vyrovnávajú prínosy a riziká.